Церезимо. Інструкція із застосування

Форма випуску, склад та упаковка

Ліофілізат для приготування розчину для інфузії білого або майже білого кольору.

У 1 флаконі міститься:

активна речовина: іміглюцераза** 200 ОД або 400 ОД*;

допоміжні речовини: манітол, натрію цитрату дигідрат, лимонної кислоти моногідрат, полісорбат 80.

* ОД позначає кількість ферменту, що каталізує гідроліз 1 мікромолю синтетичного субстрату пара-нітрофеніл P-D-ппокопіранозиду (pNP-Glc) за 1 хвилину при температурі 37°С.

** Іміглюцераза - це модифікована форма кислої бета-глюкозидази людини, що продукується клітинами яєчників китайських хом'ячків за допомогою рекомбінантної ДНК-технології, з манозною модифікацією для спрямованої взаємодії з макрофагами.

У флаконах зі скла типу I, ємністю 20 мл, що закриваються пробкою із силіконізованого бутила та алюмінієвою кришкою, на яку одягнений пластиковий ковпачок. Кожен флакон з інструкцією із застосування поміщають у картонну пачку.

Показання

Хвороба Гоше I тип а (для тривалої ферментозамісної терапії у хворих з підтвердженим діагнозом, що мають клінічно значущі прояви даного захворювання: анемія (після виключення інших її причин), тромбоцитопенія; патологічні зміни кісток (після виключення інших причин, таких як дефіцит вітаміну D; гепато) - або спленомегалія).

Протипоказання

Підвищена чутливість до активної речовини.

Дозування

Враховуючи гетерогенність та мультисистемну природу хвороби Гоше, дозу встановлюють індивідуально після клінічної оцінки всіх проявів захворювання.

Вводять внутрішньовенно крапельно.

Початкова доза - 60 ОД/кг 1 раз на 2 тижні. (у середньому через 6 місяців відзначається поліпшення гематологічних показників та симптомів з боку внутрішніх органів). Продовження лікування сприяє зупиненню прогресування хвороби та зменшенню вираженості симптоматики з боку кісткової системи. Застосування у дозі 2.5 ОД/кг 3 рази на тиждень. або 15 ОД/кг 1 раз на 2 тижні. сприяє покращенню гематологічних параметрів, зменшенню розмірів печінки та селезінки, але не впливає на симптоми з боку кісткової системи.

Контрольне обстеження пацієнтів рекомендується проводити 1 раз на 6-12 місяців.

Дозу рекомендується коригувати (підвищувати або знижувати) залежно від симптомів.

Побічні дії

З боку травної системи: нудота, діарея, блювання.

З боку ЦНС: головний біль, запаморочення.

Дерматологічні реакції: шкірні висипання.

Алергічні реакції: генералізований свербіж, ангіоневротичний набряк, задишка, бронхоспазм.

Місцеві реакції: дискомфорт, свербіж та печіння шкіри, набряк у місці венепункції.

Інші: підвищення температури тіла, "припливи" крові до обличчя.

Лікарська взаємодія

Фармацевтично несумісний з іншими лікарськими засобами.

Особливі вказівки

Необхідний періодичний контроль за утворенням IgG антитіл до іміглуцерази. У перший рік терапії IgG антитіла до іміглуцерази утворюються приблизно у 15% хворих. Поява IgG антитіл найчастіше відбувається в перші 6 місяців лікування і рідко - після 12 місяців терапії.

Під час лікування кожні 2-3 місяці слід контролювати активність кислої фосфатази та АПФ (у міру тривалості лікування їх активність повинна знижуватися). Ефективність терапії можна контролювати також за рівнем активності АЛТ, АСТ кожні 6-12 місяців (зниження їх активності також вказує на позитивний клінічний ефект). Кожні 6-12 місяців необхідний контроль концентрації білірубіну, Ca2+, креатиніну, електролітів і фосфору.

Для оцінки ефективності терапії щомісяця слід контролювати вміст Hb та тромбоцитів (збільшення їх кількості свідчить про ефективність терапії). Кожні 6 місяців слід контролювати розміри печінки та селезінки (мають зменшуватися).

Кожні 1-2 роки хворим показано МРТ довгих кісток (при позитивному клінічному ефекті їх характеристики мають покращуватись). У хворих, які мають антитіла до іміглуцерази, частіше виникають реакції підвищеної чутливості. У таких випадках рекомендується премедикація антигістамінними препаратами та/або кортикостероїдами, а також зниження частоти інфузій.

З обережністю застосовувати у дітей.